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(Health Rounds est publié les mardis et jeudis. Vous pensez que votre ami ou collègue devrait nous connaître? Faites-lui parvenir cette lettre d'information. Ils peuvent également s'abonner ici par Nancy Lapid
Bonjour aux lecteurs de Health Rounds! Aujourd'hui, nous vous présentons deux études sur l'insuline présentées lors des sessions scientifiques de l'American Diabetes Association qui viennent de s'achever à Chicago. Nous évoquons également le soulagement que pourrait apporter une nouvelle thérapie génique aux patients atteints d'une douloureuse maladie génétique de la peau qui provoque des cloques.
L'insuline inhalée pendant les repas est sans danger pour les enfants
Les enfants diabétiques qui ont inhalé leurs doses d'insuline au moment des repas se sont portés aussi bien que ceux qui se sont injecté de l'insuline sous la peau, ont rapporté des chercheurs lors de la réunion scientifique de l'American Diabetes Association à Chicago.
Pour réguler leur glycémie, les patients atteints de diabète de type 1 ont généralement besoin d'une injection d'insuline basale à longue durée d'action une fois par jour, ainsi que d'injections supplémentaires d'insuline à action rapide au moment des repas.
L'insuline inhalée Afrezza de MannKind MNKD.O est approuvée pour les adultes mais pas encore pour les enfants, ce qui a motivé l'étude.
Les 230 enfants atteints de diabète de type 1, âgés de 4 à 17 ans, qui ont participé à l'étude ont reçu soit Afrezza au moment des repas, soit leurs injections d'insuline habituelles au moment des repas, pendant 26 semaines. Tous ont continué à recevoir leurs injections d'insuline basale.
Les chercheurs ont constaté que le contrôle de l'hémoglobine A1c, un marqueur du contrôle de la glycémie au cours des derniers mois, était comparable avec l'insuline inhalée et l'insuline injectée.
L'insuline inhalée était également associée à une prise de poids moindre et à des scores de préférence légèrement plus élevés chez les enfants et les parents.
La formule inhalée n'a pas eu d'effets indésirables sur les poumons des patients, ont indiqué les chercheurs.
"L'insuline inhalée est l'insuline à action la plus rapide disponible et constitue une alternative précieuse à l'insuline analogue injectée", a déclaré le Dr Michael Haller de l'Université de Floride, responsable de l'étude, dans un communiqué. "Afrezza devrait être proposé en option à tous les enfants et adultes atteints de diabète de type 1."
L'insuline administrée une fois par semaine est prometteuse pour le diabète de type 2
L'insuline expérimentale efsitora d'Eli Lilly LLY.N , administrée une fois par semaine, s'est révélée comparable aux insulines quotidiennes chez près d'un millier d'adultes atteints de diabète de type 2 dans le cadre de trois essais de phase avancée, ont rapporté des chercheurs lors de la réunion de l'ADA.
Les essais, conçus pour étudier des patients à différents stades d'utilisation de l'insuline, ont tous révélé que l'efsitora était aussi efficace que les insulines quotidiennes pour contrôler les taux d'HbA1c - une mesure courante de la glycémie au fil du temps.
"L'efsitora administré une fois par semaine pourrait représenter une avancée significative pour les personnes atteintes de diabète de type 2 qui ont besoin d'insuline, en éliminant plus de 300 injections par an", a déclaré Jeff Emmick, vice-président principal du développement des produits chez Lilly, dans un communiqué.
L'un des essais, publié dans The New England Journal of Medicine , a porté sur des patients atteints de diabète de type 2 qui utilisaient de l'insuline pour la première fois. Un deuxième essai chez des patients qui utilisaient l'insuline basale quotidienne degludec et un troisième essai chez des patients qui prenaient de l'insuline basale glargine plus des doses supplémentaires d'insuline au moment des repas ont tous deux été rapportés dans The Lancet.
Efsitora "a le potentiel de faciliter et de simplifier l'insulinothérapie, en réduisant l'hésitation souvent associée à la mise en route de l'insuline pour traiter le diabète de type 2", a déclaré dans un communiqué le Dr Julio Rosenstock de l'University of Texas Southwestern Medical Center, qui a dirigé l'une des études.
Les personnes chez qui l'on vient de diagnostiquer un diabète de type 2 commencent généralement leur traitement par des médicaments oraux, mais environ un tiers d'entre elles devront utiliser de l'insuline dans les huit années suivant leur diagnostic, selon un éditorial publié dans la revue The Lancet .
Des greffes de peau génétiquement modifiées traitent une maladie foudroyante
Des chercheurs ont rapporté dans The Lancet que des greffes de peau génétiquement modifiées à partir des propres cellules d'un patient permettaient de guérir les plaies persistantes causées par une maladie génétique douloureuse de la peau.
Dans le cas de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (EB), la peau est si fragile que le moindre contact, même avec les vêtements, provoque des cloques et des plaies, qui finissent par entraîner de grandes lésions ouvertes qui ne cicatrisent jamais.
"Grâce à notre nouvelle technique de thérapie génique, nous avons réussi à traiter les plaies les plus difficiles à guérir, qui étaient généralement les plus douloureuses pour ces patients", a déclaré dans un communiqué le Dr Jean Tang, de l'hôpital pour enfants Lucile Packard de Stanford, à Palo Alto (Californie), qui dirige l'étude.
L'EB dystrophique sévère est causée par un défaut dans le gène du collagène VII, une protéine qui maintient normalement la peau en place. En conséquence, les couches de la peau se séparent en réponse à une friction même légère.
Pour créer les greffes de peau personnalisées, les médecins prélèvent un petit échantillon de biopsie de la peau non blessée du patient et introduisent une version corrigée du gène du collagène VII dans les cellules de la peau. Ces cellules sont ensuite cultivées pour former des feuilles de peau saine.
Pour l'étude de phase avancée, 11 patients atteints d'EB dystrophique récessive ont eu un total de 43 plaies traitées par des greffes. Pour chaque plaie traitée, les chercheurs ont également identifié une plaie "témoin" comparable sur le même patient, qui a été traitée avec des mesures traditionnelles.
Six mois plus tard, 81 % des plaies traitées étaient au moins à moitié cicatrisées, contre 16 % des plaies témoins. Environ deux tiers des plaies traitées étaient au moins aux trois quarts cicatrisées, contre 7 % des plaies de contrôle, et 16 % des plaies traitées étaient complètement cicatrisées, contre aucune des plaies de contrôle.
En outre, les zones greffées présentaient moins de douleurs, de démangeaisons et d'ampoules.
La même équipe de recherche avait déjà mis au point un gel de thérapie génique pour traiter les petites plaies dues à l'EB.
"J'espère que si ces patients sont diagnostiqués dès leur plus jeune âge et qu'ils commencent à utiliser le gel de thérapie génique, ils ne développeront peut-être pas de grosses plaies", a déclaré Tang. "Mais si les gels ne fonctionnent pas et qu'une plaie s'étend, la thérapie par greffe de peau est le bon traitement. L'arc de vie de leur maladie sera, je l'espère, modifié, avec moins de souffrance."
Un éditorial publié avec l'étude note que les patients atteints d'EB qui ont participé aux premiers essais de greffes de peau présentaient toujours, cinq ans plus tard, une diminution des cloques et des plaies, de la douleur et des démangeaisons sur les sites greffés.
En avril, la Food and Drug Administration américaine a accordé à Abeona Therapeutics ABEO.O l'autorisation d'utiliser les greffes de peau comme traitement de l'EB.
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